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好消息!这些罕见病药纳入医保了

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“希望你们再努力一下”

“我眼泪都快掉下来了”

每一个小群体都不该被放弃

……


你们还记得去年那场刷屏全网的

国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”吗?

当时双方谈判的正是

用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SAM)的

药物——诺西那生钠

前不久有好消息传来

这一罕见病药从今年起被纳入医保目录

这让患者获得降价和医保报销的双重利好


1.脊髓性肌萎缩症一种什么样的病?

脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy ),简称为SMA,是一种由于编码运动神经元存活基因(survival motor neuron,简称SMN)1 缺失、转换或突变,引起全长SMN蛋白不足,最终导致肌无力、肌萎缩,甚至累及延髓和呼吸肌的致死性常染色体隐性遗传单基因病。其临床主要表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性驰援性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均正常。

根据发病年龄和肌无力严重程度,脊髓性肌萎缩症临床上分为四种类型:SMA-Ⅰ型,这种类型被定义为出生后6个月内发病,不能独坐,没有相关呼吸支持,中期生存时间不少于2年;SMA-Ⅱ型,出生后6-18个月发病,可独自坐起,但不能行走,70%患者可存活至25岁左右;SMA-Ⅲ型,出生18个月后发病;以及成年晚发的SMA-Ⅲ型。

在国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》中,脊髓性肌萎缩症赫然在列。据估算,我国新生儿SMA患者每年新增1200人,存量患者约3万人。

2.治疗脊髓性肌萎缩症的药物——诺西那生钠


全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向治疗药物——诺西那生钠,填补了该病治疗上的空白。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物,能精准靶向针对SMA的治病原因,让患者体内产生更多运动神经调节蛋白,有效改善患者运动、呼吸等重要功能,提高生存率。

在前不久落地实施的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》中,就包含了脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠。通过此次调整,诺西那生钠的价格从近70万元/针降至3.3万元/针,并纳入医保报销范围。

对于SMA患者来说,第一年内需要注射6支之后每4个月注射1支终身用药,“降价+医保”将极大减轻患者家庭的就医负担。

3.纳入医保目录的罕见病药有哪些?

除了诺西那生钠外,从今年起还有6罕见病用药通过谈判方式进入新版国家医保药品目录。


2021年版国家医保药品目录新增罕见病用药信息

疾病名

药品名

适应症

血友病

人凝血因子IX

用于凝血因子IX缺乏症(B型血友病)患者的出血治疗。

速传性血管性水肿

醋酸艾替班特注射液

用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿(HAE)急性发作。

脊髓性肌萎缩症

诺西那生钠注射液

用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。

多发性硬化

氢呲淀缓释片

用于改善多发性硬化合并步行障碍(EDSS评分4-7分)的成年患者的步行能力。

法布雷病

阿加糖酶α注射用浓溶液

用于确诊为法布雷病(α-半乳糖甘酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。适用于成人、儿童和青少年。尚未确定在0-6岁儿童中的安全性和有效性。

纯合子型家族性高胆固醇血症

依洛尤单抗注射液

用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)治疗(例如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术)合用,用于患者纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)且需要进一步降低LDLC的患者。

甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)

氯苯唑酸软胶囊

用于治疗成人野生型或遗传型甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。

正如前文所言,任何一个小群体都不应该被放弃。近年来,社会各界对罕见病群体用药的关怀和支持也越来越多。今日正值国际罕见病日,在此我们期待,希望在各方不断的努力下,罕见病用药保障方面能有越来越多的好消息传来。

参考资料:

1.《诺西那生治疗脊髓性肌萎缩》-陈峥

2.《2021年版国家医保药品目录》国家医疗保障局

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