癌症是一大类恶性肿瘤的总称。目前，全球疾病死亡的主要原因就是由恶性肿瘤引起的，恶性肿瘤也成为了人类健康的主要杀手。
而儿童肉瘤一直是威胁儿童健康的重大疾病，因为儿童肉瘤的表现形式复杂，诊断困难，治疗也需要多学科相互协作，是一项长期、复杂的治疗过程，且会增加家庭的痛苦。
3岁的Lakelynn就因右臂肉瘤，无法手术，也无法化疗，导致右臂瘫痪，且右臂的肉瘤还使Lakelynn承受着剧烈的疼痛，整个家庭都蒙受着巨大的痛苦。2018年，随着拉罗替尼这一药物的出现，改变了这个家庭的状况，Lakelynn加入了拉罗替尼的临床试验小组，通过治疗，Lakelynn的肿瘤开始迅速缩小，如今三年过去，Lakelynn已经重返校园，继续她快乐的童年。那么，拉罗替尼是什么药物？又有什么效果呢？
拉罗替尼特点
拉罗替尼（Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子）。
作为全球首个不区分癌症种类，只针对特定基因突变的靶向药，拉罗替尼可以用于乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类别，即使标准治疗失败，进行NTRK基因检测，如果存在相对应基因的患者，就可以使用，而且起效快、作用持久，适用于儿童和成年人。
拉罗替尼是口服液，规避了吞咽困难的问题，而且口感的调整，使儿童更易于接受，提高了依从性，特别是对于学龄儿童，在减少了用药风险的同时，还减少了对于患儿生活、学习上的影响。
为什么称拉罗替尼为传奇
拉罗替尼可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者，其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%，其中22%的患者可以达到完全缓解，即影像学完全找不到肿瘤的存在。
一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别，拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月，71%的患者1年后仍有效。一项数据显示，244例患者中64%已存活4年，这是肿瘤治疗极其罕见的。
拉罗替尼的安全性和耐受性也较传统化疗药来得高，70例使用拉罗替尼的患者大多只出现轻微不良反应，而严重导致患者停药的不良反应并未出现。目前拉罗替尼已被推荐用于携带NTRK基因融合晚期非小细胞肺癌的一线治疗。
结语
虽然拉罗替尼有诸多好处，但其每月32800美元、每年约40万美元（约合260万人民币）的高昂支出，对许多家庭来说还是难以承受。除了拉罗替尼，还有多款我国自主研发的NTRK抑制剂也已正式在国内获批开展临床试验，随着国家的重视，希望通过加强自主研发和纳入医保等手段，未来可以为更多的患者带来新的希望。
参考文献：
1.徐瑞华.拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药[N].中国医学论坛报，2022-06-24.
2.罗祥冲,刘晶晶,李高峰.拉罗替尼治疗NTRK基因融合阳性癌症患者的研究进展[J].中国肿瘤临床，2019,46(11):575-580.
3.黄世杰.抗癌新药拉罗替尼临床资料公布[J].国际药学研究杂志，2018,45(2):359.
