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重症肌无力患者终于有新药啦!艾加莫德可显著改善患者生活质量!

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在生活中,我们有时会看到有人眼睑下垂、眼皮抬不起,你以为他是累了,其实他有可能得了一种罕见病——“重症肌无力”。该病的治疗药物并不多。20235月,全球首款新生Fc受体(FcRn)拮抗剂艾加莫德正式在国上市,为国内重症肌无力患者提供了的选择。

什么是重症肌无力

重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病,可影响患者全身的肌肉,症状上,往往眼肌开始,表现为眼睑下垂、复视等。如果不及时进行治疗,重症肌无力的症状就会逐渐进展,慢慢累及头颈部、四肢以及躯干的近端肌肉导致不同程度的无力和易疲劳,累及呼吸肌可引起致死性窒息,严重损害患者的日常生活、社会交往和工作能力。事实上,现阶段该病尚不能根治传统的激素和免疫抑制剂等方案,虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状,但在疾病长期控制以及安全性等方面均存在不足,远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要。

治疗药物有哪些?

根据2020年《中国重症肌无力诊断和治疗指南》,该病的药物治疗与其他免疫系统疾病类似,主要包括免疫球蛋白、糖皮质激素、免疫抑制剂等,另外还包括一些生物靶向制剂等。其中艾加莫德即为新型靶向制剂药物。

艾加莫德可显著改善患者生活质量

艾加莫德与传统的治疗药物联合使用,用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。

艾加莫德通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗体,在改善全身型重症肌无力症状方面显示出疗效好、起效快、安全性佳的特点能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量,改善重症肌无力患者治疗结局。

临床上,重症肌无力治疗的理想目标为:可以帮助患者减轻疾病所带来的痛苦与不便,能减少药物带来的不良反应,从而达到与疾病和平共处的状态。而艾加莫德被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物,有望帮助患者实现这个理想的治疗目标。

艾加莫德有缺点吗?

虽然目前研究数据显示艾加莫德具有良好的安全性,但该药在临床试验中,也出现了少量的不良事件,包括抑郁、血小板增多、感染等,具体的不良反应类型和发生率还需要更多的临床数据加以支撑。由于该药上市时间不久,在使用过程中,我们需要加以关注其不良反应,以便及时处理。

结语

总的来说,艾加莫德为全身型重症肌无力患者带来了希望,有望帮助重症患者恢复正常的生活状态。重症肌无力的治疗也从此开启了生物靶向新时代。

参考文献

1.常婷.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(01):1-12.

2.Sivadasan A, Bril V. Clinical efficacy and safety of efgartigimod for treatment of myasthenia gravis. Immunotherapy. 2023 Jun;15(8):553-563.

3.Heo YA. Efgartigimod: First Approval. Drugs. 2022 Feb;82(3):341-348.

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