在医疗领域，每一个新药的获批都可能为患者带来新的希望。2024年2月23日，替度格鲁肽获得国家药监局批准上市，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者，这一消息无疑为中国儿童短肠综合征患者带来了曙光。那么，替度格鲁肽究竟是一种怎样的药物？它又将如何改变儿童短肠综合征的治疗局面呢？
什么是儿童短肠综合征？
儿童短肠综合征是一种由于各种原因导致小肠被广泛切除，从而引起肠道吸收功能严重障碍的疾病。在正常情况下，小肠是人体消化和吸收营养物质的重要场所。然而，当小肠的长度大幅减少时，剩余的小肠无法正常完成对食物的消化和营养的吸收工作，进而引发一系列严重的健康问题。
患病儿童可能会出现腹泻、脱水、体重不增或下降、营养不良、发育迟缓等症状。频繁的腹泻会导致身体失去大量水分和电解质，引起脱水，严重时甚至会危及生命。长期的营养吸收不良会使儿童缺乏生长发育所需的各种营养物质，如蛋白质、碳水化合物、脂肪、维生素和矿物质等，从而影响身体各个器官和系统的正常发育，导致体重增长缓慢或停滞、身高矮小、智力发育迟缓等问题。这些症状不仅给患儿的身体带来极大的痛苦，还会对其心理健康造成负面影响，如自卑、焦虑等。
儿童短肠综合征是一种患病率极低的罕见病。近年来，随着医疗技术的发展，一些复杂肠道疾病的治疗手段增多，在带来利好的同时也会带来新的问题，如新生儿坏死性小肠结肠炎等疾病的治疗过程中，可能会涉及小肠切除手术，这使得儿童短肠综合征的发病情况呈上升趋势。
儿童短肠综合征的治疗手段有哪些？
1.营养支持治疗：包含肠内营养（口服或管饲特殊营养配方，但因患儿肠道吸收功能受损，常难满足营养需求）和肠外营养（静脉输注营养液，绕过肠道消化吸收，但长期使用可致导管相关感染、胆汁淤积、肝功能损害等并发症）。
2.肠道康复治疗：涵盖药物治疗（使用促肠道蠕动、增强吸收功能药物，效果有限）和肠道功能训练（逐渐增加肠道负担以刺激其适应恢复，但对重症患儿效果可能不好，且耗时需耐心）。
3.手术治疗：如小肠移植，虽可解决肠道长度问题，但手术难度大、风险高，术后需长期用免疫抑制剂预防排斥反应，会带来感染、肿瘤等风险，且小肠供体稀缺，患儿等待移植时病情易恶化。
现有治疗手段在一定程度上可以缓解儿童短肠综合征的症状，提高患儿的生存率，但都存在各自的局限性。营养支持治疗无法从根本上改善肠道的吸收功能，长期使用还会带来诸多并发症；肠道康复治疗效果不确切，且需要较长时间才能看到效果；手术治疗虽然有根治的可能，但面临着供体短缺、手术风险高、术后并发症多等问题。
替度格鲁肽的获批上市，为儿童短肠综合征的治疗带来了新的希望。它是一种新型的治疗药物，具有独特的作用机制，有望在改善患儿肠道吸收功能、提高生活质量等方面发挥重要作用。
替度格鲁肽的作用机制与用法用量
替度格鲁肽是一种人工合成的胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物。GLP-2是一种由肠道内分泌细胞分泌的激素，能够与肠道细胞表面的受体结合，发挥多种生理作用。替度格鲁肽通过模拟GLP-2的作用，促进肠道黏膜上皮细胞的增殖和分化，增加肠道黏膜的厚度和表面积，从而提高肠道的吸收能力。此外，它还可以抑制胃酸分泌，减少肠道蠕动，延长食物在肠道内的停留时间，进一步促进营养物质的吸收。替度格鲁肽还具有促进肠道血管生成、增强肠道屏障功能等作用，有助于改善肠道的整体功能状态。
替度格鲁肽的推荐起始剂量为每日0.05毫克/千克，通过皮下注射给药。剂量应根据患儿的年龄、体重、病情严重程度等因素进行个体化调整。在使用过程中，需要密切观察患儿的反应，如是否出现不良反应、营养状况是否改善等，并根据实际情况及时调整剂量。
替度格鲁肽的安全性
（一）不良反应
在替度格鲁肽的临床试验中，观察到一些常见的不良反应，包括腹痛、恶心、呕吐、头痛等。这些不良反应大多为轻度或中度，通常在用药初期出现，随着用药时间的延长，部分患儿的症状可能会逐渐减轻或消失。但也有少数患儿可能会出现严重的不良反应，如肠梗阻、肠穿孔等，虽然这些情况较为罕见，但一旦发生，可能会对患儿的生命造成威胁。因此，在使用替度格鲁肽治疗期间，需要密切关注患儿的病情变化，如出现严重腹痛、腹胀、停止排气排便等症状，应及时就医，排除肠梗阻等严重并发症的可能。
（二）注意事项
对替度格鲁肽或其辅料过敏的患儿禁用。由于目前尚无替度格鲁肽在孕妇和哺乳期妇女中的安全性数据，因此，孕妇和哺乳期妇女应慎用。在使用替度格鲁肽治疗期间，应定期监测患者的血常规、肝肾功能、电解质等指标，以及肠道功能的变化，及时发现并处理可能出现的不良反应和并发症。
结语
儿童短肠综合征是一种罕见疾病，严重影响患儿生长发育与生活质量，以往治疗手段受限。替度格鲁肽获批为患儿治疗带来新的选择。但并非适用于所有患儿，且可能有不良反应，医生需根据具体情况决定使用。
参考文献：
1.儿童短肠综合征诊断治疗专家共识(2023版)[J].中国循证儿科杂志,2024,19(03):161-172
2，郭宗儒治疗罕见病短肠综合征的替度格鲁肽研制[J/OL].药学学报,1-5[2024-11-06].
